Самая дорогая генная терапия в мире обойдется в 2 миллиона долларов за процедуру

Золгенсма предназначена для проведения генной терапии детям в возрасте до 2 лет, которым уже поставлен диагноз СМА. Использовать лекарство можно и в тех случаях, когда симптомы заболевания еще не начали проявляться. Не исключено, что применение лекарства станет новым стандартом в лечении детей с этим генетическим заболеванием.

Наиболее серьезным препятствием к широкомасштабному применению препарата является цена. В настоящее время стоимость одной процедуры составляет 2,1 млн долларов, что делает лечение Золгенсмой самой дорогой генной терапией в мире.

Впрочем, представители фармпроизводителя отмечают, что эти траты могут оказаться куда меньшими, чем затраты на долговременное лечение и содержание пациента со СМА. В ближайшее время Novartis ожидает одобрения для использования препарата в Японии и Европе – в этом случае Золгенсма станет дополнением к уже одобренному ранее лекарству Спинраза (производитель Biogen Inc).