Своя таблетка. Как работают персональные препараты и кому они нужны?

20 января, 2020 Фармакология  Нет комментариев

Своя таблетка. Как работают персональные препараты и кому они нужны?

Лекарств, которые подходят всем, не существует. Исследования показали, что 90% имеющихся сегодня препаратов помогают 30–50% пациентов. Для остальных они в лучшем случае бесполезны.

Сейчас взят курс на персонализированную медицину, которая предполагает лечение таблетками, создаваемыми для конкретного пациента. Когда появятся такие лекарства и сколько они будут стоить?

Екатерина Авилова: Смотря о каком лекарстве, а точнее о какой болезни, идёт речь. Есть ряд заболеваний (к счастью, довольно ограниченный), при которых «усреднённая», общая для всех таблетка действительно не работает. К ним относятся недуги, механизм развития которых на молекулярном уровне у разных пациентов в корне различен, и, несмотря на то что болезнь называется одинаково, по сути, речь идёт о разных заболеваниях. Поэтому то лекарство, которое помогает одному пациенту, оказывается совершенно неэффективным для другого.

– Что это за болезни?

– В первую очередь онкологические заболевания, которые обусловлены большим разнообразием пусковых механизмов. Например, в сегодняшней классификации рака молочной железы выделяют несколько вариантов: эстрогензависимые опухоли, HER2-позитивные и тройной негативный рак. При первом варианте эффективна гормональная терапия, при втором – таргетная терапия (моноклональные антитела), направленная на блокирование молекул HER2 на поверхности клеток, при третьем, к сожалению, подход к лечению до сих пор не найден, поскольку не найдены специфические «якорь-мишени» для эффективной терапии. Персонализированные лекарства требуются и для лечения вирусных, аутоиммунных и наследственных заболеваний, которые могут развиваться по-разному на молекулярном уровне.

Узнать врага
– Персональные таблетки уже существуют или это дело будущего?

– В клинической практике уже широко используется таргетная терапия (лечение, направленное на подавление молекулы, отвечающей за развитие болезни) – примером могут служить моноклональные антитела. Другой персонализированный подход – стимуляция собственных иммунных сил пациента. Для этого создаются иммунные вакцины с использованием CAR – химерного антигенного рецептора. У онкобольного берут кровь из вены, выделяют из неё T-лимфоциты и модифицируют их с помощью CAR. Это делает T-клетки гиперактивными и специфичными (обученными бороться против конкретной опухоли). Количество таких лейкоцитов наращивается до терапевтической дозы и с помощью инъекций возвращается обратно пациенту. Попадая в организм, «обученный» Т-лимфоцит узнаёт «врага» (раковую клетку) и уничтожает его. Первый успешный случай применения CAR-T терапии был зафиксирован в США. С её помощью удалось вылечить острый лейкоз у ребёнка.

На сегодня это многообещающее персонализированное лекарство, которое в буквальном смысле слова творит чудеса. Пока оно применяется в онкогематологии, но ведутся разработки таких препаратов и для некоторых видов опухолей (рак желудка, молочной железы, кишечника и др.).

Успешно применяются и детритные вакцины, которые позволяют «перезапустить» иммунитет пациента, предварительно настроив его на конкретную опухоль. Такое лечение уже показало свою эффективность у онкобольных с разными формами рака.

– Могут ли пациенту выписать персональную таблетку не в научном центре за деньги, а в поликлинике – бесплатно?

– Если говорить о таргетной терапии, то это массовые препараты, которые сегодня используются наравне с химиотерапией (правда, распределяются они пока по квотам). Помимо импортных препаратов всё более активно применяются отечественные биоаналоги.

Что касается иммунной терапии (CAR-T, дендритно-клеточные вакцины), то на Западе на сегодня одобрено два CAR-T препарата для онкогематологии. В России они пока находятся на стадии разработок, но некоторым пациентам предоставляется возможность испытать на себе их действие в процессе клинических испытаний.

– Сколько стоит курс персонального лечения?

– Безусловно, биофармпрепараты стоят дороже, чем химиопрепараты, поскольку их изготовление – более сложный и длительный процесс. Иммунотерапия сегодня – один из самых дорогостоящих видов лечения.

Стоимость курса одобренным в США препаратом для лечения острого лейкоза (по информации из открытых источников) – 475 тыс. долл. Однако велик шанс, что одного курса лечения будет достаточно либо для полного излечения пациента, либо для длительной ремиссии, так как в отличие от химиотерапии, которая обладает системным действием (подавляет как раковые клетки, так и здоровые, в том числе иммунную систему), иммуновакцина против рака действует избирательно на опухолевые клетки.

– Но при этом иммунотерапия – крайне тяжёлый вид лечения, который пациенты переносят труднее, чем химиотерапию.

– Иммунотерапия вызывает мощнейшую «суперреакцию» иммунной системы. Отдалённо состояние человека во время лечения можно сравнить с самочувствием пациента, который во время гриппа принял ударную дозу иммуномодуляторов и витамина C: температура повышается до критических значений, возникает сильнейший озноб, что говорит о том, что иммунная система активно борется с вирусом. Справиться с такой реакцией действительно может не каждый организм.

Медицина будущего
– Персонализированное лечение подразумевает и лечение стволовыми клетками, которое серьёзно скомпрометировало себя. Известно немало случаев, когда после омоложения стволовыми клетками у пациента развивалась та же онкология.

– Лечение с использованием стволовых клеток – это разновидность клеточной терапии. Стволовые клетки – незрелые (как и онкологические), поэтому они могут «превратиться» (дифференцироваться) в любую ткань. С этим обстоятельством и связаны многочисленные случаи развития онкологии после использования стволовых клеток. Однако это не значит, что на терапии стволовыми клетками поставлен крест. В будущем, скорее всего, применение стволовых клеток станут комбинировать с регулируемыми молекулярными методами, для того чтобы они развивались именно в то, что нужно пациенту.

– Может ли персональный подход использоваться не только для лечения, но и для профилактики болезней?

– После расшифровки генома врачи получили возможность исследовать молекулярные механизмы развития многих болезней. Сегодня есть возможность достаточно точно предсказать вероятность развития недуга у того или иного человека. Скорее всего, в будущем врачи научатся не только вычислять молекулы, ответственные за развитие болезни, но и превентивно «выключать» их. Именно это и называют сегодня медициной будущего.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки
Самые свежие новости медицины на нашей странице в Вконтакте

Читайте также

Оставить комментарий